L’innovation thérapeutique à un coût, les CAR T cells en sont un exemple certain. Si l’approbation par les agences de l’indication de tels agents en Hématologie ne pose en général pas trop de problème, l’obtention de leur remboursement par l’Assurance Maladie est une autre affaire. La notion d’amélioration du service médical rendu exigeant bien souvent des résultats issus d’essais randomisés, la mise en œuvre d’essais observationnels, permettant une comparaison indirecte avec les traitements actuellement disponibles dans la même population cible, devient maintenant chose courante.