Cabozantinib pour la prise en charge des neurofibromes plexiformes associés à la neurofibromatose de type 1.
Cet essai clinique de phase II multicentrique, en ouvert, a évalué l’efficacité du cabozantinib chez des patients atteints de neurofibromatosis de type 1 (NF1) et souffrant de neurofibromes plexiformes symptomatiques et progressifs.
L’objectif principal de l’étude était la réponse objective définie comme une réduction de volume de 20% après 12 cycles de traitement. Parmi les 19 patients évaluables, 16 (84%) ont eu une réduction volumétrique et 8 ont présenté une réponse objective (42%). […]
